La cachexie est une fonte sévère des muscles et des tissus adipeux causée par le cancer qui touche entre 50 et 80% des patients atteints d’un cancer à un stade avancé.  Ce syndrome impacte fortement leur qualité de vie mais également leur capacité à supporter les traitements. La cachexie peut donc réduire leur espérance de vie si elle n’est pas contrôlée. Loin d’être juste une carence nutritionnelle, elle ne peut être compensée par la prise de compléments et aucun traitement n’existait jusque-là pour la contrôler.

Une meilleure connaissance du mécanisme

Depuis quelques années, les chercheurs comprennent cependant mieux le mécanisme biologique derrière ce syndrome. Ils ont observé que les patients souffrant de cachexie présentent un taux élevé de GDF-15 dans leur sang. Or, cette cytokine, qui régule la prise de nourriture, le métabolisme énergétique et le poids corporel, augmente en cas d’inflammation ou de stress cellulaire, ce qui est le cas dans les cancers. Bloquer le GDF-15 permettrait-il de limiter la cachexie ?

Des résultats encourageants

C’est l’hypothèse qui a été testée dans l’essai de phase 2 PROACC-1 présenté cette année à l’ESMO et dont les résultats ont été publiés simultanément dans la prestigieuse revue scientifique The New England Journal of Medicine.

Pour cela, 187 patients atteints de cancers du poumon, du pancréas ou colorectaux et souffrant de cachexie, ont reçu du ponségromab, un anticorps anti-GDF-15 (3 injections sous-cutanées, à 1 mois d’intervalle). Résultat : 3 mois après le début du traitement, les patients avaient repris entre 1,22 kg et 2,81 kg de plus que les patients n’ayant pas reçu le traitement, selon la dose de ponségromab administrée.

Un médicament très attendu

Cette prise de poids s’accompagnait par ailleurs d’une amélioration de l’appétit, une augmentation de la masse musculaire et de l’activité physique. « C’est une étude majeure car c’est la première qui montre un gain de poids » confirme le Dr Marc Himli, oncologue à l’Institut Curie.

Le laboratoire Pfizer, qui développe ce médicament, lancera en 2025 de nouvelles études en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché. Si les résultats de ces essais confirment son efficacité, les patients pourrait enfin avoir accès au premier traitement contre la cachexie.